基因治療簡介

基因治療簡介

6/2/2018

人的記憶存在腦袋裡, 这是指有意識的記憶。人類还有無意識的記憶, 它存在遺傳基因中! 無論細胞正常分裂 (Mitosis), 或者生殖細胞減數分裂(Meiosis), 这基因中儲存的资料, 完美無缺地被一再地複製。

最近讀了一篇輝瑞大药廠有關基因治療的研究報告, 覺得頗有意思, 在這裡和大家分享。

每一個人, 上帝都賦予他一套獨特的, 屬於自己的基因。可能和他(她)的父母親很像, 但是不一樣, 因為父母親的基因存在很大的差別。從父母親处遺傳到或多或少人格或者個性上的优缺點, 这都無可厚非。然而遺傳到各式各樣的疾病, 那就很頭痛。

比如說, 我的近視眼就傳給了女兒! 她们小学時就要戴眼鏡, 还記得一位眼科医生跟老婆說: 「这没得醫, 誰叫妳嫁錯了人!」

醫學進步到今天, 據說許多遺傳疾病如肌肉萎缩症 (Muscular dystrophy)、血友病 (Hemophilia) 等, 都可以利用基因修復的方法來治療。大致來說，基因修復包括治標和治本兩種方法:

⑴ 治標法, 又稱為AAV法

是借用一種良性病毒 (Adeno-Associated Virus) 來進行治療。这病毒由兩部分组成, 第一部分蛋白質是地址, 好像郵差一般, 協助找尋受損器官(如眼球)或组織(如血液)中天生受損的基因; 第二部分則攜帶具正常功能的基因。這AAV縱使可以在細胞中不断地自动複製, 但因為無法真正「到位」去剪接(Integrated) 更換坯損的基因, 而且它会慢慢地被组織中的液体稀釋, 所以效果無法持久, 每隔一陣时间, 再要治療一次。

(2) 治本法, 又稱 LV法

是利用一種慢性病毒 (Lentivirus) 將好的基因帶到正確的位置, 來取代損坯的基因。修復後的基因可以在細胞之中继续不断地複製。但是事實上這種方法存在一個缺點, 那就是若稍有失誤, 如插錯了地方, 就会变成致癌基因 (Oncogene)。

因此, 採用体外實驗(ex vivo) 來降低風險。先在体外確定治療基因插对了地方, 而且驗證它已正確地取代了受損的基因之後, 再把它注射到病人的身上。

(3) 生殖基因修正法

以上兩種基因治療法, 都只能医治当事人, 無法將療效遺傳給下一代! 因此出現這第三種基因治療方法，叫生殖基因修正法 (Germline Editing)。

这要直接在人類的生殖細胞, 如: 精子和卵子上動手脚。和前面兩項技術相比, 这針对將出生嬰兒的某種特殊遺傳疾病, 做精準治療的技術尚在萌芽階段。目前利用Crispr-cas9 的技術已成功地在一個從4分裂到8的胚胎上, 進行了心肌肥厚症(Hypertrophic Cardiomyopathy) 的治療。

這種治療在社会上引發出一些道德和倫理上的爭議。因為牽涉到一個尚未誕生的新生命, 沒有爭求它的同意, 就來執行這種悠關它一生的健康, 成敗未知的大手術, 对小生命而言是否人道?

我想, 何不也在試管中進行這種治療, 成功後再置入母腹, 不成者就及早放棄, 是否這樣就避过醫学上非人道的考量呢? 那麽受精卵要多少時間才可以視為有生命有知覺的個体呢? 科学家眾說纷纭, 從生物胚胎学看來是第21星期, 当小孩可以離開母腹而独立生存时算起。当然在神的眼中是更早, 大衛王詩歌, 詩篇 第139篇如此描述:

「我的肺腑是你所造的；我在母腹中，你已覆庇我。我要稱謝你，因我受造，奇妙可畏；你的作為奇妙，這是我心深知道的。我在暗中受造，在地的深處被聯絡；那時，我的形體並不向你隱藏。我未成形的體質，你的眼早已看見了；你所定的日子，我尚未度一日，你都寫在你的冊上了。」